cAPPricorn-1

Eindelijk is het zover! 24 Maart 2025 kregen we toestemming van de Nederlandse toezichthouder en het LUMC mag van start met het medicijnonderzoek van Alnylam. Het eerste medicijnonderzoek naar een therapie die de Katwijkse ziekte mogelijk afremt, en dus een mijlpaal in het onderzoek naar de ziekte. Mede met dank aan iedereen die tot nu toe aan onderzoek heeft meegedaan!

Mensen uit families met de Katwijkse ziekte die weten dat ze gendrager zijn, kunnen meedoen aan dit onderzoek. Binnen het cAPPricorn-1 onderzoek wordt de veiligheid en de werkzaamheid van Mivalsiran onderzocht, een RNA therapie. 

Deze therapie remt mogelijk de productie van APP af, dat verantwoordelijk is voor het ontstaan van het giftige amyloïd beta, dat de Katwijkse ziekte veroorzaakt. Het onderzoek waar mensen met de Katwijkse ziekte aan mee kunnen doen, is een fase II onderzoek. In dit nieuwbericht vindt u een link naar een nieuwsbrief waarin alles staat uitgelegd over het middel en wat een fase II inhoudt. In deze nieuwsbrief vindt u ook praktische informatie over het onderzoek, zoals keuzes gemaakt in het protocol en hoe het onderzoek eruit ziet.

cAPPricorn-1 loopt 2 jaar, met een mogelijke uitloop van 18 maanden. Je kunt vanaf 30 jaar deelnemen. Er is geen maximum leeftijd, maar wel een grens aan hoe ver de ziekte gevorderd mag zijn om mee te kunnen doen. Er zijn nog een aantal andere criteria om mee te kunnen doen, zoals o.a. BMI en zwangerschap. Daarom wordt er voor je mee mag doen, een screening gedaan, waaruit moet blijken of je wel of niet geschikt bent om  deel te nemen. Deze screening wordt gedaan door het onderzoeksteam in het LUMC.

Wanneer je deel kunt nemen, wordt je gevraagd elke drie maanden naar het ziekenhuis te komen. De meeste bezoeken duren een halve dag of een hele dag. Tijdens sommige bezoeken krijg je het middel via een lumbaalpunctie toegediend, andere bezoeken zijn om te onderzoeken of het middel veilig door je lichaam opgenomen wordt en of er effecten te zien zijn op o.a. MRI. 

De helft van de deelnemers krijgt Mivelsiran, de andere helft krijgt een placebo. In bovenstaande nieuwsbrief staat uitgelegd waarom. Na 24 maanden kunnen deelnemers ervoor kiezen mee te doen aan de "open label extension", waarin alle deelnemers Mivelsiran krijgen.

Op 17 mei vindt van 13.30 uur tot +/- 16.30 uur een informatiemiddag plaats in het LUMC over Mivelsiran, dat het onderzoeksteam i.s.m. de Vereniging Katwijkse ziekte organiseert. U kunt zich hier binnenkort voor inschrijven. De aanmelding voor deelname aan het onderzoek is nog niet geopend. Je kunt wel alvast via dit kanaal uw interesse aangeven en vragen stellen aan onze vertrouwenspersoon Sanne van Rijn.